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基因编辑技术有望修复遗传性免疫缺陷病症【一分快3】

【1份快三彩票】据国外媒体报道,科学家已经开发出一种新方法来修复遗传性免疫缺陷病——X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)患者肝脏干细胞中缺失的基因。科学家将修复后的干细胞重建成小鼠,这些干细胞没有发育成具有长期功能的白细胞,证明可以通过这种方法用于治疗X-CGD病患者。

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X-cgd是一种化疗自由选择受限的遗传病,由CYBB基因突变引起,不会导致NOX2蛋白缺失,损害白细胞的抗感染能力。X-CGD患者的白细胞不能长时间杀灭病菌,因此更容易被病菌和病毒感染,威胁生命。在最近的这项研究中,美国国立卫生研究院过敏和传染病研究所(NIAID)的科学家们重点研究了CYBB基因突变,其中遗传密码的单一变化不会导致NOX2蛋白失去活性。

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研究人员从两名患者身上分离出肝干细胞,并使用基因编辑技术CRISPR-Cas9来靶向和修复这一突变基因。这种靶向性的基因修复方法需要将有缺陷的CYBB基因序列完全恢复到正常的人类序列,无法区分纠正基因和长期基因。在这个过程中,研究人员没有检测到CRISPR-Cas9基因编辑技术带来的任何意想不到的影响。

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相比之下,其他完全恢复突变基因功能的方法一般不会引起其他变化,包括遗传物质的添加或缺失。【1份快三彩票】。

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